Ελπιδοφόρα Θεραπεία Γονιδίων για Μωρό με Σπάνια Διαταραχή

Ένα 9,5 μηνών μωρό, ο KJ Muldoon, έγινε ο πρώτος ασθενής στον κόσμο που έλαβε επιτυχημένη εξατομικευμένη θεραπεία γονιδιακής επεξεργασίας για ανεπάρκεια CPS1. Η θεραπεία, βασισμένη στην τεχνολογία CRISPR, στόχευε την γενετική μετάλλαξη και επέτρεψε στο μωρό να καταναλώνει πρωτεΐνη όπως ένα υγιές βρέφος. Η επιτυχία αυτή ανοίγει το δρόμο για την αντιμετώπιση πολλών άλλων σπάνιων γενετικών ασθενειών.